首页 »

移植康复患儿回“娘家”:本市首个儿童再生障碍性贫血专项救助基金正式启动

2019/10/10 0:09:21

移植康复患儿回“娘家”:本市首个儿童再生障碍性贫血专项救助基金正式启动

 

16岁的小博与小君今天一大早来到上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心,要接受包括身高、体重、听力、视力、免疫力、智力表现、运动能力等等一系列的检查。“他们是再生障碍性贫血和生粘多糖症患者,12年前,他们在医院接受了造血干细胞移植并顺利康复。今天,他们回来进行移植后的长期随访,也将为移植技术提供更多的科学参考。”儿中心血液肿瘤科主任陈静介绍。

来自昆山的供者栾女士在三年半前为儿中心患者捐献造血干细胞。移植成功后,孩子顺利康复。

其实,今天对于小博和小君来说不仅是个随访的日子,更是移植后康复患儿一同欢聚的佳节。由国家儿童医学中心(上海儿童医学中心)、上海市儿童基金会(儿童医学中心分会)、上海市儿童健康基金会、上海大慈公益基金会共同主办的“心髓相连,欢聚在阳光升起的地方”活动正式拉开序幕。80组来自全国各地曾在儿中心成功接受造血干细胞移植治疗的患儿及家庭回到“娘家”,共同庆祝医院异基因造血干细胞移植数突破1000例。据悉,儿中心也由此成为目前国内最大的儿童异基因造血干细胞移植中心,积累移植病例数居全国之首。

 

陈静告诉解放日报·上观新闻记者,“造血干细胞是一类人体骨髓中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞,是所有造血细胞和免疫细胞的起源,它不仅可以分化成红细胞、白细胞和血小板,还可以跨系分化成其它器官的细胞。”

 

可以说,造血干细胞移植技术的发现和应用为人类战胜疾病带来了新的希望。这项技术不仅可以救助许多血液系统疾病,如白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等,还可以救助部分其它非造血系统疾病,如几乎所有的先天性免疫缺陷性疾病及一部分遗传代谢性疾病如粘多糖贮积症、戈谢病、肾上腺脑白质营养不良等。

 

然而,由于配型的限制和人体对于“非我”成份的主动排斥,在以往,异基因造血干细胞移植存在着极大的风险。但近年来,随着人类白细胞组织相容性抗原(HLA)配型技术的不断发展及抗排异药物的不断进步,异基因造血干细胞移植技术已取得了极大进步,并得到了广泛的临床应用。据单中心数据显示,目前总体植入成功率达97%,所有异体移植病人5年总体生存率为65%,其中良性疾病5年总体生存率达83%。

 

近年来,白血病愈发得到了社会大众的关注,然而再生障碍性贫血患儿群体也非常庞大。“它是一组由多种原因导致的骨髓衰竭性疾病,病理机制极为复杂,治疗难度大。”陈静介绍,再障在我国的发病率约为百万分之3,是欧美国家发病率的2至3倍,重型再障往往起病急骤,患者多死于无法控制的感染或严重出血,而儿童重型再障的发病率又明显高于成人。“异基因造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。特别是随着移植技术的发展,半相合供者及无关供者的移植也基本取得了和同胞供者几乎相同的疗效,而再障移植的非清髓性预处理方案也使得再障患儿接受移植后远期影响较小,患者的远期生活质量较好。”然而,由于经济能力的限制,许多贫困家庭无力承担治疗费用,导致有治愈希望的孩子面临绝境。

 

为此,上海首个“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”今天正式启动。由上海大慈基金会、上海市儿童健康基金会、新鸿基地产首批捐助50万元人民币,将专项用于救助贫困的再生障碍性贫血患儿的移植治疗,为更多患儿和家庭带去希望。